Erken Evre KBH'nin Yeni İlaçlarla Tedavisi

Tedaviler: KBH Hastalarını Bilgilendiren Bir Araştırmanın Sonuçları2020 NKF-FDA Bilimific Klinik Araştırma ÇalıştayıErken Dönem Tedavilerinin Geliştirilmesine İlişkin HususlarYaygın, Kronik Böbrek Hastalıklarının Aşamaları

Gerekçe ve Amaç:Giderek artan sayıda ilaç ve terapi mevcut olduğundankronik böbrek hastalığını (KBH) tedavi etmek,Risk-fayda tartışmaları giderek daha kritik hale geliyor. Riskleri ve faydaları dengelemek, hastaların bunları anlamalarının yanı sıra, değerlendirmeyi de gerektirir.Hasta tercihlerinin dahil edilmesiVetoleransOrtak karar alma sürecindeki yan etkiler için.

Çalışma Tasarımı:Şuradaki kişilere 26-sorulu bir çevrimiçi anket gönderildi:Ulusal Böbrek VakfıUlusal Böbrek Vakfı ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ortak sponsorluğunda Aralık 2020'de düzenlenecek bir bilimsel çalıştayı bilgilendirmek amacıyla katılımcıların erken evre KBH sırasında önleyici ilaçlar alma konusundaki istekliliğini ve rahatlığını değerlendirmek için hasta e-posta listesi ve ilgili sosyal medya sayfalarında yayınlanmıştır. KBH'nin erken evrelerine sahip bireylere yönelik tedavilerin geliştirilmesinde klinik deney hususları.

Ortam ve Nüfus:Geniş demografik veriler ve risk-fayda senaryolarına verilen yanıtlar da dahil olmak üzere KBH hastalarına yönelik çevrimiçi anket; anketler, şu anda böbrek replasman tedavisi aldığı belirtilmeyen 20.249 kişiye e-postayla gönderildi.

Analitik Yaklaşım: Anket sonuçları tanımlayıcı veriler olarak sunulmaktadır.

KRONİK BÖBREK HASTALIĞININ TEDAVİSİNDE YENİ BİTKİSEL-CISTANCHE TERAPİLERİ MEVCUTTUR

Sonuçlar:1.029 katılımcıdan 45'i KBH riski altında olduğunu belirtti, 566'sı KBH hastasıydı, 267'si böbrek nakli almıştı, 51'i diyalize girmişti ve 100'ü "diğer" yanıtını verdi veya yanıt vermedi. Katılımcılar, KBH'nin ilerlemesini önlemek için bir miktar risk üstlenmeye istekli olduklarını, hastalığın ileri evresine yaklaştıkça risk ve tedavi yüklerini üstlenme konusunda daha fazla istekli olduklarını bildirdiler. Böbrek tedavilerine ilişkin klinisyen tavsiyeleri ve klinisyenin herhangi bir yan etkiyi ele almak için hastalarla çalışma isteği, katılımcıların yeni bir ilaca başlama ve bunu sürdürme konusundaki istekliliği açısından önemliydi.

Sınırlamalar: Katılımcılara ilişkin sınırlı verilerle yaklaşık %10 yanıt oranı.

Sonuçlar: Risk-fayda tartışmaları, hastaların ve onların bakım ortaklarının, böbrek hastalıklarının ilerlemesine yardımcı olabilecek veya olmayabilecek yeni bir ilacı alma konusunda iyi bilgilendirilmiş kararlar almaları açısından önemli görünmektedir. Tedaviye ilişkin bilinçli tartışmaları kolaylaştırmak için gelecekteki araçlara ve stratejilere ihtiyaç vardır.erken evre böbrek hastalığı.

Kronik böbrek hastalığı (KBH)tahminen 37 milyon Amerikalı yetişkini etkileyen önemli bir halk sağlığı sorunudur.1 KBH'li kişilerin çoğu, hastalığı daha ilerlemiş olanlar bile, hastalıklarının farkında değildir.2 Böbrek replasman tedavisi gerektiren böbrek yetmezliği, yaşam boyu ölüm riski taşıyan nispeten nadir bir sonuçtur. yaklaşık %3-4%, ancak bu daha yüksektir, Afrika kökenliler arasında %8-9%'ye yaklaşmaktadır.3-5 Üstelik ABD'de yaşayanların üçte biri ileri düzeyde KBH geliştirmektedir (şu şekilde tanımlanır: glomerüler filtrasyon hızı [GFR]<45 mL/min, consistent with CKD stage 3b), with a significant impact on overall health, including increased risk of cardiovascular disease, cognitive impairment, anemia, and mineral and bone disorders.4,6 All of this contributes to the high utilization of health care resources; high costs to governments, insurers, and individuals; and lost productivity with worse quality and duration of life.

Geçtiğimiz 20 yılda, KBH ilerlemesiyle ilgili temel ve klinik bilimde, yeni KBH tedavilerinin klinik deneylerinde, hatta hastalık seyrinin erken dönemlerinde bile kullanılabilecek zorlu klinik son noktalar için temsili yöntemlerin doğrulanması da dahil olmak üzere, önemli ilerlemeler kaydedilmiştir.7, 8 KBH'nin sonraki aşamalarında ilerlemeyi önlemek için ilaçların yakın zamanda onaylanması ve nadir hastalıklarda temsili son noktaların daha yeni, hastalığa özgü müdahalelerle kullanılması, ortak tedavilerin geliştirilmesi ve değerlendirilmesi için hazırlanmış bir ortam oluşturmuştur.KBH'nin nedenlerihastalık seyrinin erken safhalarında.9-11

Böbrek hastalığını hedef alan ilaçlar yalnızca erken evre KBH hastası veya riski taşıyan bireylerin bir alt grubuna fayda sağlayacak ve bu da ilaçları kimin ve hastalığın seyri sırasında ne zaman alması gerektiği sorusunu gündeme getiriyor. Risk tahmin araçları, KBH ilerleme riskini azaltan müdahalelerden fayda görmesi muhtemel hastaların seçimini geliştirebilirken, bazı hastaların neden ilerleme kaydettiği ve bazılarının ilerlemediği konusunda hala öğrenilecek çok şey var ve kesin risk tahminlerinin yokluğunda, hastalar erken tedavinin faydalarını tartmak için risklerini ölçemeyebilirler. Hastaların benzersiz eşlik eden hastalıkları, koşulları ve değer tercihleriyle birleşen bu faktörlerin ışığında, klinisyenler, hastalar ve bakım ortakları arasındaki risk-fayda tartışmalarının zorlu olması şaşırtıcı değildir.12-15 Bu göz önüne alındığında, İnsanların erken evre KBH'de koruyucu ilaç alma konusundaki istekliliğini ve rahatlığını değerlendirmenin açık bir zorunluluğu vardır. Hiçbir terapinin yan etkisi olmadığı için, ilacı alma isteğini etkileyebilecek yan etkilerle ilgili endişeleri dikkate almak özellikle önemlidir.

SADE DİL ÖZETİ

Anketin amacı, hasta tercihleri ​​ve yeni bir ilaç alırken ne kadar risk (yan etkiler) ile gelecekteki potansiyel faydalar (kronik böbrek hastalığının ilerlemesinin yavaşlaması [CKD]) arasında ne kadarını kabul etmeye istekli olacaklarını belirlemeye yönelik değerlendirmeler hakkında fikir edinmekti. Anketin sonuçları, Aralık 2020'de Ulusal Böbrek Vakfı ile ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin ortak sponsorluğunda KBH'nin erken evrelerine yönelik tedavilerin geliştirilmesinde klinik deneme hususları hakkında bilimsel bir çalıştaya bilgi sağladı.

Sonuçlar, böbrek hastalığının ilerlemesini yavaşlatmaya yönelik tedavi arayışında risk üstlenmeye istekli olunduğunu gösterdi; bu da KBH ilerleme riski ve erken aşama tedavinin potansiyel yararları hakkında daha sık ve daha erken eğitime duyulan ihtiyacın altını çizdi.

Aralık 2020'de Ulusal Böbrek Vakfı (NKF) ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hastaların, sağlayıcıların ve ödeme yapanların erken KBH tedavisinin değerine ilişkin algılarını araştırmak için bilimsel bir çalıştayın ortak sponsorluğunu üstlendi. Bu çalıştayı bilgilendirmek için NKF, böbrek hastalığının ilerleme riskine ilişkin hasta perspektiflerinin yanı sıra ilerleme riskini azaltabilecek yeni ilaçları alıp almama konusunda hastalar için önemli olan hususlar hakkında hasta ağını araştırdı.

YÖNTEMLER

Bu gözlemsel araştırma, KBH hakkındaki temel bilgiyi, katılımcıların mevcut KBH durumunu anlama düzeyini ve ileri evre KBH veya böbrek yetmezliğine ilerleme riskinin gelecekteki algılarını değerlendirmeyi amaçlamıştır. Ek olarak anket soruları, bireylerin kendilerine fayda sağlayabilecek veya fayda sağlamayacak bir ilacı alma konusundaki karar verme sürecindeki değerlerini ve düşüncelerini belirlemeyi amaçlıyordu. Asgari düzeyde demografik veri içeren bu anonimleştirilmiş anket, konferans tutanaklarını bilgilendirmek amacıyla tasarlanmış olup, genelleştirilebilir bilgi geliştirme amacı taşımamaktadır; bu nedenle bilgilendirilmiş onam alınmadı. Anket Geliştirme 26-soru anketi, araştırmacıyı, klinisyeni, hastayı ve düzenleyici üyeleri (Madde S1 ve S2) içeren konferans planlama komitesinden gelen girdilerle geliştirildi. Planlama komitesi ilk olarak konferans katılımcılarını bilgilendirmek için kritik olacağını düşündükleri temel konuları belirledi; bunlar arasında KBH ve bireysel katılımcının mevcut sağlık durumu, gelecekteki böbrek sağlığı risklerinin algılanması ve ilerlemesi ve ilaçların yan etkilerini en aza indirmeye verilen değer de vardı. ilerlemeyi önlemek.

Yanıt verenlerin böbrek hastalığı ve ilerlemiş KBH veya böbrek yetmezliği olan bir kişinin yaşayabileceği ilgili belirti ve semptomlar hakkındaki bilgilerini değerlendirmek için mevcut doğrulanmış anketleri kullandık.16 Benzer bir konferanstan önce kalp yetmezliği hastaları topluluğuna dağıtılan bir anketi inceledik. 17 Anketin taslakları daha sonra NKF Böbrek Savunma Komitesi'ndeki hasta incelemecileriyle paylaşıldı ve onların geri bildirimleri ve görüşleri doğrultusunda düzenlemeler yapıldı. Yeni bir ilaç almanın riskleri ve yararları hakkındaki perspektifleri değerlendirmek için, katılımcılara önümüzdeki 20, 10 ve 5 yıl içinde böbrek yetmezliğine yakalanma riskini azaltacak yeni bir ilaç alıp almayacağını değerlendirmelerini isteyen senaryolar geliştirdik. bu dönemlerde böbrek yetmezliğine yakalanma riskinin %20 olduğu varsayımıyla. Zaman çerçevesi, KBH popülasyonlarında yılda 2 ila 5 mL/dak arasında değişen ilerleme oranlarını tanımlayan literatürün incelenmesine dayanarak seçilmiştir.18,19 Örneğin, 70 mL/dak'lık bir GFR ile başlayan bir hasta için 1,73 m2 başına hasta 20 yıl sonra KBH evre 5'te olacaktır. Risk sorularına verilen yanıtlar, olası değil ile çok olası arasında değişen 5-puanlı bir ölçekte sıralandı. Belirli ilaçların toleransına ilişkin perspektifleri değerlendirmek için katılımcılardan, bu yan etkilerin ilacı alma isteklerini nasıl etkileyeceği ve belirli faktörlerin yeni bir ilaç almaya karar vermede ne kadar önemli olduğu da dahil olmak üzere belirli yararları ve yan etkileri değerlendirmelerini istedik. Listeyi hem genel olarak kullanılan ilaçların (kabızlık) hem de kronik böbrek hastalığının (baş dönmesi, idrara çıkma artışı) bilinen sodyum/glikoz yardımcı taşıyıcısı 2 yan etkileri (idrarda artış, idrar yolu enfeksiyonları) da dahil olmak üzere yaygın yan etkilerine dayanarak geliştirdik.20 Pek çok ilacın kullanılması gerekir. izleme ve daha sık randevular ve kan testleri. Bu sorulara verilen yanıtlarda 3 olası yanıt seçeneği vardı: önemli değil, önemli veya çok önemli.